바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

바이오헤븐(Biohaven Pharmaceutical)이 골수세포형과산화효소(myeloperoxidase, MPO) 저해제인 ‘베르디퍼스타트(verdiperstat)’로 진행한 루게릭병(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS) 임상2/3상에서도 실패 소식을 알렸다.

베르디퍼스타트는 지난해에도 다계통위축증(Multiple System Atrophy, MSA) 3상에서 1, 2차 종결점 모두에서 위약군 대비 효능을 입증하지 못한 바 있다. 당시 바이오헤븐은 베르디퍼스타트가 MSA에서 효능을 보이지 못했지만 여전히 뇌 염증(brain inflammation)을 표적하는 다른 질병에 대해서는 효과가 있을 것으로 보며 이번 ALS 임상을 진행했다.

베르디퍼스타트는 바이오헤븐이 지난 2018년 아스트라제네카(AZ)로부터 라이언스인(L/I)한 약물이다. 베르디퍼스타트는 MPO 저해제로, MPO는 미세아교세포(microglia)나 다른 면역세포에서 활성산소를 발생시킨다. 베르디퍼스타트는 이러한 산화적 스트레스(oxidative stress)와 신경염증반응(neuroinflammation)을 감소시키는 컨셉의 약물이다.

바이오헤븐은 지난달 29일(현지시간) 베르디퍼스타트로 진행한 ALS 허가(pivotal) 임상2/3상에서 1차종결점과 주요 2차종결점에서 위약군 대비 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 못했다고 밝혔다.... <계속>