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이탈파마코, “광범위” 경구 DMD 신약 “FDA 승인”
입력 2024-03-25 13:46 수정 2024-03-25 13:46
바이오스펙테이터 서윤석 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
6세 이상 환자 대상 승인 HDAC 저해제 ‘두비자트(Duvyzat™)’..”新표준치료 기대”
이탈파마코(Italfarmaco)가 유전자 돌연변이와 상관없이 모든 뒤센근이영양증(DMD) 환자에게 광범위하게 사용가능한 신약을 미국 식품의약국(FDA)에서 승인받았다.
이번에 DMD에 대한 첫 비스테로이드성 약물로 FDA로부터 승인받은 HDAC 저해제(inhibtior) ‘두비자트(Duvyzat™, givinostat)’는 1일2회 투여하는 경구용 약물로 6세 이상 DMD 환자에게 사용이 가능하다. 두비자트는 근육손상을 유발하는 HDAC 활성을 막아 근섬유 분해를 늦추는 기전으로 표준치료인 코르티코스테로이드와 병용한 결과, 치료 18개월차에 4계단오르기까지의 시간을 위약 대비 통계적으로 유의미하게 개선하며 1차종결점을 충족시켰다.
현새 사용되고 있는 사렙타(Sarepta Therapeutics)의 ‘엑손디스51(Exondys 51)’, ‘비욘디스53(Vyondys 53)’, ‘아몬디스45(Amondys 45)’ 등은 모두 엑손 스키핑 기전의 약물로 디스트로핀 유전자의 특정 부위에 돌연변이가 있는 경우에만 사용이 가능한 한계를 가진다.
이탈리아 밀라노 소재 이탈파마코는 21일(현지시간) HDAC 저해제 두비자트를 6세 이상 DMD 환자 치료제로 FDA에서 승인받았다고 밝혔다....
