바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

AZ테라피스(AZTherapies)는 신경염증을 타깃해 신경퇴행성 질환 치료제를 개발하는 스미스 테라퓨틱스(Smith Therapeutics)를 인수한다고 24일(현지시간) 발표했다. 인수 계약에 대한 금전적인 조건은 공개되지 않았다.

AZ테라피스는 알츠하이머병, 파킨슨병, 허혈성 뇌졸중, 루게릭병(ALS)과 같은 신경퇴행성 질환의 진행을 근본적으로 변화시키기 위한 치료제를 개발하는 기업이다. AZ테라피스는 신경염증이 뇌와 척추에서 나타나는 신경세포의 사멸(neuronal death)에 중요한 역할을 하고, 결국 인지 및 운동기능을 손상시킬 수 있다는 점에 초점을 두고 연구를 진행하고 있다. 이러한 연구로 중추신경계(CNS) 내에서 면역반응의 중요한 부분인 미세아교세포(microglia)를 건강하게 유지하는 것이 신경퇴행성 질환의 진행을 늦추거나 멈추게 하는 포인트가 될 것으로 전망하고 있다.

AZ테라피스의 선도물질 ‘ALZT-OP1’은 파우더 형태의 천식 치료제 ‘크로몰린(cromolyn)’, 경구용 비스테로이드성 소염진통제 ‘이부프로펜(ibuprofen)’으로 구성된 약물이다. 크로몰린은 비만세포(mast cell) 안정제로 주로 천식 치료제로 사용되는 가운데, 뇌에서 알츠하이머병의 원인으로 꼽히는 아밀로이드 베타(Aβ) 플라크의 형성을 막고 염증 유발 사이토카인의 분비를 감소시키는 것으로 알려졌다. 이부프로펜은 비스테로이드성 항염증 치료제로 주로 진통제로 사용되는 가운데, 알츠하이머병의 염증 과정을 늦추는 역할을 한다고 알려졌다. 이에 AZ테라피스는 면역계의 각각 다른 부분을 타깃한 ALZT-OP1을 개발하고, 신경염증에 의해 유발되는 손상을 막을 목적으로 초기 단계의 알츠하이머병 환자 대상 ALZT-OP1 임상을 계획했다.

AZ테라피스는 지난 8월 ALZT-OP1의 안전성 및 효능을 평가하는 COGNITE 임상3상(NCT02547818)에 초기 단계의 알츠하이머병을 앓고있는 620명의 환자 등록을 모두 마쳤다. 환자는 인지, 기능, 뇌척수액(CSF) 내 바이오마커 수치를 통해 선별됐다. AZ테라피스는 1차 종결점으로 치료 72주차에 투약 전 대비 치매평가척도인 CDR-SB(Clinical Dementia Rating-Sum Boxes)의 점수 변화를 평가할 예정이다.

스미스 테라퓨틱스는 알츠하이머병, 파킨슨병, 루게릭병(ALS), 진행성 핵상마비(PSP) 등과 같은 신경퇴행성 질환을 치료하기 위해 면역치료제를 개발하는 기업이다. 특히 염증을 막고, 뉴런 손상을 예방할 목적으로 뇌 아교세포(glial cell) 또는 염증세포 타깃의 키메릭 항원 수용체(Chimeric Antigen Receptor, CAR)를 조절 T세포(Regulatory T cell, Treg)에 도입한 ‘CAR-Treg’ 치료제를 개발하는데 집중하고 있다. 한편, Philip Ashton-Rickardt 스미스 테라퓨틱스 대표는 AZ테라피스의 면역학 분야 상무로 역임해온 바 있다.

David R. Elmaleh AZ테라피스 대표는 “AZ테라피스는 이번 인수 계약으로 신경퇴행성 질환의 진행을 늦추거나 멈추게 하기위한 신경염증 타깃의 치료제 개발 분야에서 리더십 위치를 계속 강화하는 방향으로 나아가고 있다”며, “AZ테라피스의 포트폴리오에 스미스 테라퓨틱스의 혁신적인 기술을 추가하고, 전문 지식을 갖춘 Philip 박사와 함께 일하게 되어 기쁘다. 더불어 CAR-Treg 프로그램이 가능한 빨리 임상개발 단계로 나아갈 수 있기를 기대한다”고 말했다.

Philip 스미스 대표는 “신경퇴행성 질환의 근본적인 원인으로 신경염증을 타깃하는 스미스 테라퓨틱스의 근거로 이번 인수 계약이 전략적으로 성사되었다”며, “약물 개발 및 임상 수행에 대한 AZ테라피스의 전문지식을 기반으로 함께 CAR-Treg 기술을 발전시키고, 신경퇴행성 질환의 진행을 근본적으로 변화시킬 수 있을 것이라 믿는다”고 말했다.