바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

SK바이오팜이 대한민국 신약개발사에 새로운 역사를 썼다. SK바이오팜이 20년의 도전끝에 개발한 뇌전증 신약 '세노바메이트(cenobamate, 제품명 엑스코프리)'가 미국 식품의약국(FDA)의 판매허가를 획득했다. 국내 기업이 기술수출없이 직접 글로벌 임상 3상까지 추진해 FDA의 허가를 받은 첫 신약이다.

SK바이오팜은 21일(현지시간) 세노바메이트가 성인 대상 부분 발작 뇌전증 치료제로 FDA의 판매허가를 받았다고 밝혔다. SK바이오팜이 작년 11월 23일 미국 법인인 SK라이프사이언스를 통해 FDA에 NDA를 제출한지 1년만에 신약 승인이다.

이에 따라 SK바이오팜은 미국 법인 SK라이프사이언스를 통해 세노바메이트를 2020년 2분기에 미국 시장 출시한다는 계획이다.

SK바이오팜의 세노바메이트 개발사는 20년전부터 시작된다. SK바이오팜은 2001년 뇌전증 신약 후보물질 탐색을 시작해 2007년 미국 FDA로부터 첫 임상시험계획서(IND)를 승인받았다. 이후 2008년부터 건강인을 대상으로 임상1상을 완료한 후, 2015년 뇌전증 환자 대상으로 임상2상을 마치고 최종적으로 2018년 임상3상을 완료했다.

후보 물질 개발을 위해 합성한 화합물 수만 2000개 이상, 미국 FDA에 신약판매허가 신청을 위해 작성한 자료만 230여만 페이지에 달한다.

조정우 SK바이오팜 사장은 “이번 승인은 SK바이오팜이 앞으로 뇌전증을 포함해 중추신경계(CNS, Central Nervous System) 분야 질환에서 신약의 발굴, 개발 및 상업화 역량을 모두 갖춘 글로벌 종합 제약사로 거듭나기 위한 초석이 될 것”이라며, “SK바이오팜의 R&D 역량이 세계적으로 인정받은 감격적인 성과”라고 소감을 밝혔다.

한편 이번 시판 허가는 1~3개의 뇌전증 치료제를 복용중임에도 부분 발작이 멈추지 않는 성인 환자들을 대상으로 한 2개의 무작위 이중맹검 위약대조 임상시험과 대규모 다기관 오픈라벨 안전성 임상 시험을 바탕으로 이뤄졌다.

6주간의 적정 기간에 이어 6주간의 약물 유지기간 동안 연구가 진행된 첫 번째 임상시험(Study 013)에서는 참가자 가운데 최대 200mg을 복용한 환자들(n=113)의 발작 빈도 중앙값이 56% 감소했으며 위약 투여군(n=108)에서 22%가 감소한 것과 비교해 통계적으로 유의미한 결과가 나타났다. 6주간의 적정 기간에 이어 12주간의 유지 기간으로 이루어진 두 번째 임상시험(Study 017)에서는 100mg(n=108), 200mg(n=109), 400mg(n=111)의 세노바메이트를 복용한 환자들의 발작 빈도 중앙값이 각각 36%, 55%, 55%의 감소했다.

뿐만 아니라, 두 임상 시험에서 약물 치료의 유지 기간 동안 통계적으로 유의미한 수의 환자들이 ‘완전발작소실’을 보였다. 약물 투약 기간 중에 발작이 발생하지 않는 ‘완전발작소실’은 환자의 일상이 정상으로 돌아간다는 것을 의미해, 삶의 질을 향상 시킬 수 있는 가장 중요한 요소로 뇌전증 신약 선택에서 중요한 지표로 받아들여지고 있다.

첫 번째 임상시험(Study 013)의 사후 분석에 의하면 약물 치료 유지 기간 동안 위약 투여군에서는 9% 발작소실을 보이는 반면, 세노바메이트 투여 군에서는 28% 환자들이 완전발작소실을 보였다. 두 번째 임상시험(Study 017)에서는 유지기간 동안 100mg, 200mg, 400mg 복용 환자들에서 각각 4%, 11%, 21%의 완전발작소실을 달성했으며, 1%의 위약 투여군과 비교되는 결과가 나타났다.

한편, SK바이오팜은 세노바메이트 외에 FDA 승인을 받아 지난 7월부터 미국 시장에서 판매되고 있는 수면장애신약 수노시(성분명: 솔리암페톨)까지 FDA 승인을 받은 혁신 신약(독자개발·기술수출 포함)을 2종 보유하고 있다.