바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

“지난 10년은 앨라일람이 RNA 치료제를 개발하던 기간이었다면, 앞으로의 10년은 앨라일람이 글로벌 탑5 제약사로 성장하는 기간이 될 것”이라며 “앨라일람은 이미 2개의 RNAi신약을 판매 중이며, 2개의 RNAi신약을 출시 준비 중이고, 6개 후보물질이 후기 임상 중이다.”

앨라일람은 지난 13일 미국 샌프란시스코에서 열린 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JP Morgan Healthcare Conference)에서 발표자로 마라가노(John Maraganore)대표가 나서 임상 진행 중인 RNAi 치료제와 신규 파이프라인에 대해서 발표했다.

앨라일람은 ATTR 아밀로이드증 시장의 확보를 위해 온파트로의 적응증 확대, 부트리시란(vutrisiran) 임상 3상, 새로운 RNAi치료제 개발을 진행 중이다. hATTR 아밀로이드증은 비정상적인 TTR(transthyrtin) 아밀로이드가 신경, 심장 등에 응집돼 발병하는 질환이다. 존 대표는 "유전적인 요인에 의해 발병하는 hATTR 환자는 전세계 5만명이상으로 알려져 있으며, 비유전적 환자는 20만~30만명 수준"이라고 말했다.

2018년 승인받은 최초의 RNAi 신약 '온파트로(Onpattro)'는 다발신경병증을 동반한 hATTR 아밀로이드증(hATTR amyloidosis) 대상 치료제다. 존 대표는 “온파트로는 출시 후 매 분기 매출이 약 20%씩 증가했다”고 말했다. 앨라일람은 온파트로로 2019년 약 1억6600만달러 매출을 올렸다....