바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

국내 처음으로 마이크로바이옴 신약 임상시험이 진행된다.

19일 식품의약품안전처 의약품통합정보시스템에 따르면 전북대병원(임상약리센터 김민걸 교수)은 최근 항암 마이크로바이옴 GEN-001의 연구자 주도 임상시험 계획을 승인받았다.

이번 임상은 전북대병원과 서울대병원에서 건강한 남성 자원자 20명을 대상으로 GEN-001 단회 경구 투여 시 안전성, 내약성 및 약동/약력학적 특성을 평가하기 위한 1상이다.

GEN-001은 지놈앤컴퍼니의 경구 마이크로바이옴 항암 신약후보물질로 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)로부터 면역항암제(Avelumab)와의 병용 1/1b상을 승인받았다. 지놈앤컴퍼니는 이번 임상시험에 GEN-001을 무상으로 제공할 계획이다.

이번 임상은 오는 7월부터 11월까지 진행된다. 1차 유효성 평가변수는 대변에서 16s rRNA 시퀀싱을 통한 'Lactococcus lactis'의 양전율과 이상반응, 임상실험실검사, 활력징후, 신체검사, 심전도 검사를 통한 안전성 및 내약성 평가 등이다.

이번 임상은 상업용은 아니지만 마이크로바이옴 치료제의 식약처 최초 임상시험계획 승인이다. 마이크로바이옴 신약개발에 대한 국내 가이드라인이 없는 상황에서 이번 임상이 기준을 만드는 시작이 될 수 있어서다.

지놈앤컴퍼니 관계자는 "2020년 하반기 건강자원자 대상 GEN-001 반복 투여에 대한 추가 연구자 주도 임상시험 진행 예정"이라면서 "2021년 국내에서 암환자 대상 GEN-001과 PD-(L)1 억제제와의 회사 주도 병용임상시험을 계획중으로 해당 임상시험결과를 바탕으로 국내에서 GEN-001 적응증을 확대할 예정"이라고 말했다.

한편 이번 연구자 주도 임상은 보건복지부의 스마트임상시험플랫폼 기반구축사업(2019년 7월부터 최대 3년간 124억 지원)의 3세부과제인 '마이크로바이옴 신약, 세포 및 유전자 치료제 등 차세대 신약 임상시험에 활용되는 초기 임상시험 기술 개발'의 일환으로 진행된다.

연구팀은 용량 확장 연구를 통해 마이크로바이옴 치료제의 적정용량 설정기술, 안정성, 약동약력학 평가기술을 개발하고 마이크로바이옴 치료제 상호작용 등 내인적/외인적 요인영향 평가기술을 개발하는 것이 목표다.