바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

노바티스(Novartis)가 지난 6일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)로부터 PIK3CA 관련 과성장 스펙트럼(PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum, PROS)에 대한 최초의 치료제로 ‘비조이스(Vijoice, alpelisib)’를 가속승인(accelerated approval) 받았다고 발표했다.

PROS는 PIK3CA 유전자 돌연변이에 의해 혈관의 기형적 성장 및 기타조직 등의 과성장 등을 유도하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제는 없으며, 질환의 심각도를 낮추는 약물을 사용하거나 과성장된 조직, 골격 등을 제거하는 수술만이 유일한 치료법이다.

이번에 승인받은 비조이스는 해당 PI3K 신호전달 경로에 관여하는 키나아제 저해제(PI3K inhibitor)로, PI3K-α 동형단백질(isoform)을 타깃해 활성을 억제함으로써 질환을 개선하게 된다.

비조이스의 가속승인은 단일 PROS 환자군을 대상으로 비조이스의 효능과 안전성을 평가한 임상결과를 토대로 결정됐다(NCT04285723, EPIK-P1). 총 59명의 환자 중 37명의 PROS 환자를 대상으로 평가를 진행했으며, 임상의 1차 종결점은 치료제 투여 24주 뒤 PROS 표적 병변부피(PROS target lesion volume)의 20% 이상 감소를 달성한 환자비율로 지정했다.

임상결과 환자 중 27%(10/27)가 치료 24주차에 PROS 표적 병변부피가 20% 이상 감소함을 확인했다(95% CI: 14~44). 74%(23/31)의 환자들은 평균 13.7%의 부피감소를 나타냈다. 치료제를 투여받는 동안 질병진행(disease progression)을 보인 환자는 없었으며 환자 중 60%는 치료제에 대해 12개월 이상 지속적으로 반응을 나타냈다.

환자에게서 가장 자주 보고된 부작용은 설사(16%), 구내염(16%), 고혈당(12%) 등이 있었다. 가장 자주 보고된 3, 4 등급의 부작용은 봉와직염(cellulitis)으로 4%의 환자에서 확인됐다.

빅터 불토(Victor Bulto) 노바티스 혁신의약품(innovative medicines, IM)부문 사장(President)은 “비조이스의 승인은 질병을 실질적으로 개선할 수 있는 치료제를 받지 못했던 환자들에게 전환점이 될 것”이라며 “노바티스는 PROS에 대한 과학적 이해를 높이며 비조이스에 대한 연구에 계속 투자를 진행할 계획이다”라고 말했다.