바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

희귀난치성질환 신약개발 바이오텍 티움바이오(Tiumbio)는 8일 식품의약품안전처에 혈우병 치료제후보물질 ‘TU7710’의 1상 임상시험계획을 신청했다고 밝혔다. TU7710는 혈액응고인자7번(FVIIa)에 반감기를 늘리기 위해 트랜스페린(transferrin)을 융합시킨 형태의 재조합 단백질이다.

임상1상은 건강한 성인 남성을 대상으로 TU7710의 안전성, 내약성 등을 평가하고, 이를 통해 최대내약용량(MTD), 임상2상 권장용량(RP2D)을 설정하기 위해 진행할 예정이다.

TU7710의 임상시료 공정개발은 티움바이오의 CDO 자회사 프로티움사이언스에서 수행했으며, 임상시료 생산은 미국 식품의약국(FDA)의 의약품 제조 및 품질관리기준(cGMP)에 부합하는 생산설비를 갖춘 써모피셔사이언티픽 그룹의 CMO 자회사인 파테온(Patheon)에서 담당했다.

혈우병은 선천적으로 혈액내 응고인자가 부족하여 발생하는 유전성 질환이다. 평생 약물을 투여해야하는 불편함이 있어, 반감기를 늘려 투여횟수를 줄여주는 방향으로 치료제가 개발되고 있다. 티움바이오는 자체 보유한 트랜스페린 융합 플랫폼 기술을 활용해, 기존 치료제 대비 6~7배 긴 반감기를 가진 TU7710을 개발한 것이다.

회사 측은 “면역원성 측정에서 기존 치료제 대비 낮은 수치를 보여 안전성을 확보, 혈우병 환자들에게 높은 편의성 및 삶의 질 개선에 도움이 될 수 있을 것으로 생각한다”며 “이번 국내 임상1상에서 건강한 성인 남성을 통해 안전성을 확인한 다음, 혈우병 환자 대상으로 다국가 임상을 통해 TU7710의 약효를 확인할 예정”이라고 설명했다.

혈우병은 1만명당 1명꼴로 발생하는 희귀질환이다. 높은 약가와 계속적인 치료가 필요하기 때문에 전세계 주요 7개국(미국, 5EU, 일본) 시장규모는 약 11조원 수준이다. 티움바이오에 따르면 혈우병은 통계적으로 임상 단계에서의 성공확률이 신약 대비 높고 임상 이후 허가에 걸리는 기간이 짧다.

한편 티움바이오 김훈택 대표는 SK케미칼 재직 당시, 혈우병치료제인 ‘앱스틸라’를 개발을 이끌었다. 앱스틸라는 미국, 유럽, 일본, 국내 등 전세계 40여개국에 판매되고 있다.

▲『바이오스펙테이터 연감 2022』, 바이오텍 티움바이오 파트 p.412