바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

로슈(Roche)가 안과질환에 적용할 차세대 AAV(adeno-associated virus) 기반 유전자치료제 기술 확보를 위해 아비스타 테라퓨틱스(Avista Therapeutics)와 10억달러 규모의 딜을 체결했다.

특정 망막세포를 타깃할 수 있는 AAV 캡시드 기술을 기반으로 유리체강 내(intraviteal) 투여하는 치료제 개발을 진행할 계획이다. 기존 AAV 유전자치료제가 특정 세포에만 약물을 전달하기 어려웠던 한계를 극복하기 위한 접근법일 뿐 아니라, 망막하 투여(subretinal injection) 방식보다 투여가 간단하며 부작용이 적을 것으로 기대된다.

AAV는 유전자치료제 분야에 많이 사용되는 벡터로 유전자 돌연변이로 인해 병에 걸린 환자에게 치료기능을 하는 유전자를 전달하는데 가장 많이 사용되는 전달체다. 이중 유전자치료제를 탑재하는 캡시드는 세포내로 들어가는데 핵심 역할을 하며, 특성에 따라 타깃 조직에 대한 특이성(tropism), 면역원성, 전달 가능한 유전자크기 등이 달라진다.

아비스타는 19일(현지시간) 로슈와 안과질환에 적용할 신규 AAV 유전자치료제 캡시드 개발을 위해 10억달러 규모의 파트너십 계약을 체결했다고 발표했다.

계약에 따라 아비스타는 로슈로부터 계약금 750만달러에 더해 임상개발 단계와 판매 마일스톤 등에 따라 총 10억달러를 받게 된다. 아비스타는 AAV 엔지니어링 플랫폼 ‘scAAVengr(single-cell AAV engineering)’ 기술을 적용해 로슈가 지정한 캡시드 프로파일과 일치하는 유리체강 내(intravitreal) 전달 AAV 캡시드를 개발한다. 로슈는 아비스타가 개발한 캡시드를 평가하고 라이선스인(L/I)할 권리를 가지며, 라이선스인 후에는 전임상 연구, 임상개발 및 상업화를 책임진다.

아비스타의 scAAVengr은 세포 유형별로 AAV 벡터의 전달효율을 정량적분석(quantitative validation)하는 기술이다. 구체적으로 아비스타는 녹색형광단백질(eGFP)과 25bp의 특정 DNA바코드(barcode)가 융합된 eGFP-DNA 바코드를 가진 AAV 벡터를 동물모델의 유리체강 내에 주입한 후 각각의 망막세포별로 DNA 바코드를 분석해 AAV 벡터의 전달효율을 정량화 했다(doi.org/10.7554/eLife.64175).

아비스타는 ssAAVengr 기술을 적용해 유리체강 내 주사로 각각의 망막세포(individual retinal cell types)를 타깃해 유전자치료제를 전달함으로써 다양한 망막질환을 치료할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

로버트 린(Robert Lin) 아비스타 CEO는 “로슈와 협력하게 되어 고무적”이라며 “이번 협력을 통해 환자에게 새로운 치료제를 제공하기 위한 우리의 노력이 가속화할 것”이라고 말했다.

한편 피츠버그의대(University of Pittsburgh Medical Center, UPMC)에서 올해 스핀오프한 아비스타는 리 바이린(Leah Byrne), 요세-알라인 사헬(José-Alain Sahel) 피츠버그대의대 교수와 폴 시빙(Paul Sieving) UC데이비스 교수가 공동창업했다.