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아카디아, ‘GPE 합성유사체’ 레트증후군 “FDA 첫 승인”
입력 2023-03-14 09:19 수정 2023-03-14 10:25
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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첫 레트증후군 치료제 '데이부(Daybue)', 오는 4월까지 시판 계획..3상서 운동성지표 RSBQ와 증상개선지표 CGI-C 유의미하게 개선 1차종결점 충족
치료제가 없던 희귀질환인 레트증후군(Rett Syndrome)에 대한 첫 치료제가 나왔다.
아카디아 파마슈티컬(Acadia Pharmaceuticals)은 지난 10일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첫 레트증후군 치료제로 GPE 합성유사체(synthetic analog) '데이부(Daybue, tropinetide)’를 승인받았다고 발표했다.
데이부는 2세이상 소아 및 성인 레트증후군 환자를 대상으로 사용이 가능하다. 아카디아는 데이부를 오는 4월말에 시판할 계획이다.
레트증후군은 MECP2 유전자 돌연변이가 주요 원인으로 알려진 희귀 신경발달장애질환이다. X염색체 우성 질환으로 여아에게 발병하며, 환자들은 생후 6~18개월까지 정상적으로 발달하지만, 점차 습득한 의사소통 기술과 손 사용법(purposeful hand use)을 상실해 손을 입에 넣거나 손을 쥐어짜는 행동 등과 보행장애, 언어발달 장애 등을 보인다. 환자들의 증상은 점진적으로 진행되며 대부분의 환자들은 스스로 보행을 할 수 없게 된다. 레트증후군은 미국에서 4500여명이 진단됐으며, 6000~9000명이 앓고 있는 것으로 추정된다.... <계속>
