바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

파멥신(PharmAbcine)은 지난 22일 TIE2 활성화 항체 ‘PMC-403’의 황반변성(nAMD) 임상1상을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 23일 밝혔다.

PMC-403의 임상1상은 최대 36명의 신생혈관성 연령관련황반변성(neovascular age-related macular degeneration, nAMD) 환자들을 대상으로 안전성과 내약성 등을 평가하게 된다. 또한 최대내약용량(MTD)을 확인해 임상2상의 권장용량(RP2D)을 결정한다. 임상시험 기관은 분당서울대병원 외 3개 의료기관이다.

PMC-403은 TIE2(tunica interna endothelial cell kinase 2)를 타깃해 혈관을 정상화시키는 기전의 신약 후보물질이다. 파멥신은 비임상 연구를 통해 TIE2 신호전달을 활성화시켜 망막 내 혈관누수 현상 개선과 시신경 개선 효능을 확인했다.

황반변성은 망막의 노화로 인한 실명질환이다. 시신경 조직인 황반의 비정상적인 혈관이 원인으로, 전세계 인구 고령화로 인해 환자가 빠르게 증가하고 있지만 표준 치료제인 혈관내피성장인자(VEGF) 억제제로는 최적의 치료가 보장되지 못하고 있다고 회사측은 설명했다. 이에 따라 기존 치료제들을 보완할 수 있는 새로운 기전의 치료제에 대한 기대 수요가 높다는 설명이다.

유진산 파멥신 대표는 “기능저하 병적 혈관과 관련된 다양한 희귀질환 환자들이 있지만 질환동물모델이 없어 치료제 개발에 어려움을 겪고 있다”며 “이번 국내 임상1상으로 PMC-403에 대한 인체 안전성이 확인되면 혈관질환 관련 희귀의약품 개발도 추진력이 생길 수 있다”고 말했다.

한편 파멥신은 국립보건원(NIH)과의 공동연구를 통해 PMC-403의 전임상 데이터를 확보했다. 이를 활용하여 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 전신 모세혈관 누출 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome, SCLS) 적응증에 대해 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.