바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

닥터노아바이오텍(Dr. Noah Biotech)은 인공지능(AI)을 기반으로 발굴한 루게릭병(ALS) 치료제 후보물질 ‘NDC-011’이 지난 9월28일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다고 11일 밝혔다.

이번 미국 FDA의 ODD 지정과 더불어, 닥터노아는 NDC-011의 비임상 연구결과를 지난 2일 국제학술지 뉴로테라퓨틱스(Neurotherapeutics, IF: 5.7) 온라인판에 게재했다.

NDC-011은 닥터노아바이오텍이 AI를 이용한 신약재창출(drug repositioning) 기법을 통해 발굴한 복합신약 후보물질이다. NDC-011은 고혈압 치료제로 시판되고 있는 ‘네비보롤(nebivolol)’과 알츠하이머병 치매 치료제인 ‘도네페질(donepezil)’로 이루어진 약물이다. NDC-011은 항염증, 신경세포 및 근육세포 보호와 신경세포 분화 촉진 효능을 가지고 있다는 게 회사측의 설명이다.

닥터노아바이오텍이 이번에 게재한 논문에 따르면, 회사는 ALS 환자의 유전정보와 개별 약물의 약물유전체학(pharmacogenomic) 데이터를 분석해 네비보롤과 도네페질 병용요법을 발굴했다. 비임상에서 네비보롤+도네페질 병용요법은 미세아교세포(microglia)의 사이토카인(cytokine) 양을 낮추는 등 항염증 효과를 보였으며, 운동뉴런의 분화를 촉진시켰다. 또한 ALS 동물모델(SOD1(G93A) 유전자변형 마우스)에서 운동기능 저하 지연, 운동뉴런의 손실 억제, 생존기간 연장 효과 등이 확인됐다.

NDC-011의 비임상 결과를 바탕으로 미국 FDA로부터 이번 ODD 지정을 받았으며, 향후 임상시험계획서 설계자문, 우선심사 등의 혜택을 받을 수 있게 됐다. 닥터노아바이오텍은 내년 NDC-011의 임상1상 임상시험계획서(IND)를 미국 FDA에 제출할 예정이다. 또한 NDC-011의 임상시험계획전 사전미팅(Pre-IND meeting) 신청을 완료해 올해 FDA와 미팅을 진행할 예정이라고 회사측은 설명했다.

닥터노아바이오텍 관계자는 “이번 희귀의약품 지정에 힘입어 미국 FDA 임상시험 신청에 더욱 속도를 내고 있다”고 말했다.

한편 닥터노아바이오텍은 지난 7월 뇌졸중 회복 치료제로 개발중인 복합신약 ‘NDC-002’의 임상 1상을 완료했으며, FDA와 글로벌 임상2상에 진입하기 위한 Pre-IND meeting 신청을 완료한 상태다.