바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

젬백스앤카엘(GemVax&KAEL)은 지난 22일 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 후보물질 ‘GV1001’이 식품의약품안전처로부터 ‘개발단계 희귀의약품’으로 지정받았다고 23일 밝혔다.

이번 희귀의약품 지정으로 젬백스는 국내 임상2상에서 GV1001의 유효성을 확인하면 조건부허가 신청을 할 수 있게 됐다. 그 외에도 향후 시판허가를 받게될 시 시판허가 유효기간 연장과 시장 독점권 부여 등 다양한 특례를 적용받는다. 향후 젬백스는 미국 식품의약국(FDA) 등 해외에서도 희귀의약품 지정 절차를 진행할 예정이다.

희귀의약품 지정은 희귀의약품 치료제 개발과 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다. 국내에서는 환자 수가 2만명 이하인 질환에 치료법이 없거나 기존 의약품보다 안전성·유효성이 높을 때 지정한다고 젬백스는 설명했다. 희귀의약품 지정을 받으면 신속심사 대상에 포함돼 임상2상만으로 조건부허가를 받아 신약을 출시할 수 있다.

진행성핵상마비(PSP)는 비정형 파킨슨증후군으로, 파킨슨병 보다 질병악화 속도가 빠르다고 알려져 있다. PSP는 파킨슨 형태중 가장 심각한 질환으로 치료옵션이 제한적이라 새로운 치료제 마련이 시급하다는 게 회사측의 설명이다.

젬백스는 PSP 임상2상을 진행중이며 현재까지 66명(88%)의 환자 등록을 완료한 상태다. 또한 지난 9일(현지시간)에는 미국 FDA로부터 임상2상을 승인받았다.

GV1001은 인간 텔로머라제 역전사효소(human telomerase reverse transcriptase, hTERT) 서열을 포함하는 16개의 아미노산으로 이뤄진 펩타이드 약물이다. GV1001은 텔로머라제의 여러 기능이 동시다발적으로 발현되는 다중기전으로 작동한다고 젬백스는 설명한다. PSP, 알츠하이머병(AD) 등 퇴행성신경질환에서 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증을 줄이는 기전을 나타낼 것으로 회사는 기대하고 있다.

젬백스는 PSP 전임상시험에서 대조군 대비 운동능력과 공간인지 능력 회복, 타우 단백질 손상 억제 등에서 통계적으로 의미 있는 효능을 확인했다.