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카프리코, DMD 첫 세포치료제 “FDA 허가신청 완료”
입력 2025-01-08 08:41 수정 2025-01-08 08:41
바이오스펙테이터 신창민 기자
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DMD 심근병증으로 우선순위 변경, 롤링리뷰 제출완료 “첫 치료제 기대”..‘DMD 전문’ 파트너사 일본신약서 마일스톤 “1000만弗 수령”
▲출처=카프리코
카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)가 첫 뒤센근이영양증(DMD) 세포치료제로 기대하고 있는 ‘데라미오셀(deramiocel, CAP-1002)’의 미국 식품의약국(FDA)에 허가신청을 완료했다.
이번 허가에서 데라미오셀이 타깃하는 적응증은 DMD 심근병증이다. 데라미오셀은 사람의 심장조직에서 유래한 세포로, 항염증 및 재생기능 등을 가지고 있다.
카프리코는 세포치료제라는 새로운 모달리티로 DMD 치료제를 개발해왔다. 회사는 원래 심장에 국한하지 않고 전체 DMD 적응증으로 약물을 개발해왔으나, FDA와의 미팅을 거쳐 빠른 시판허가 가능성이 있는 심근병증으로 우선순위를 변경했다. 심근병증은 DMD 환자의 주요 사망원인으로 알려져 있으나, 아직 승인된 약물이 없어 큰 미충족 수요가 있는 것으로 알려져 있다.
카프리코는 데라미오셀의 권리를 DMD 엑손스키핑(exon skipping) 치료제를 전문으로 개발하는 일본신약(Nippon Shinyaku)에 라이선스아웃했다. 일본신약은 지난 2022년 데라미오셀의 미국 권리를 시작으로, 3차례에 걸쳐 일본 및 유럽(EU)까지 권리를 확대해 왔다. 계약금 및 지분투자 7700만달러, 총 15억8600만달러 규모의 딜이었다.... <계속>
