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메이라, '안과 AAV' 소아 실명 4명 전원 "시력개선" 란셋
입력 2025-02-25 15:55 수정 2025-02-25 17:03
바이오스펙테이터 임수현 기자
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망막이영양증 ’조기개입’ 임상구체결과..4명 모두 ‘법적실명→시력개선’..메이라 "추가 임상 7명에서도 효능"
메이라GTx(MeiraGTx)가 유전자 변이로 인한 법적실명(legally blind) 소아환자에서 정상유전자 AAV(recombinant adeno-associated-virus)를 투여하는 조기개입(early intervention) 방식으로 시력을 개선시킨 임상결과를 내놨다.
선천적으로 AIPL1 유전자가 결핍되면 망막의 광수용체 세포에 이상이 생겨 심각한(severe) 망막이영양증(retinal dystrophy)인 레베르선천성흑암시(Leber congenital amaurosis 4, LCA4)가 발병한다. LCA4 환자는 태어날 때부터 심각한 시력장애를 가지며, 대부분 4세가 되기 전 망막변성이 완료돼 시력을 완전히 잃는다.
이번 임상에서는 시력을 완전히 잃기 전인 1~2.8세의 법적실명 LCA4 소아환자를 대상으로 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘AIPL1-AAV’를 투여해 조기개입 치료를 진행했다.
메이라는 지난 22일(현지시간) LCA4 소아환자를 대상으로 진행한 AIPL1-AAV의 임상결과를 ‘국제학술지 ‘란셋(The Lancet, IF:98.4)’에 게재했다고 밝혔다.... <계속>
