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SK바팜, 'GCase 활성화제' 파킨슨병 신약 "구두발표"

입력 2025-06-09 10:26 수정 2025-06-09 14:34

바이오스펙테이터 김성민 기자

이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
[GBA1 Meeting 2025]GBA1 변이 파킨슨병 치료제 후보물질 ‘SKPD’ 운동기능 개선..리소좀, 자가포식 활성화해 독성 단백질 제거 기전..SK바이오팜 "향후 GBA1 변이 파킨슨병 환자서 먼저 임상 계획"

SK바팜, 'GCase 활성화제' 파킨슨병 신약 "구두발표"

SK바이오팜(SK Biopharmaceuticals)은 6월 5일부터 7일(현지시간)까지 캐나다 몬트리올에서 열린 제2회 GBA1 미팅(GBA1 Meeting 2025)에서 파킨슨병(PD) 치료제로 개발하는 ‘GCase 활성화제(GCase activator)’의 최신 연구성과를 구두발표로 공개했다고 9일 밝혔다.

이번 발표는 ‘GBA 변이 파킨슨병 전임상 모델에서 GCase 활성화약물의 치료 잠재력(A Potent GCase Activator Demonstrating Therapeutic Potential in Preclinical Models of Parkinson's Disease with GBA Mutations)’이라는 제목으로 SK바이오팜 소속 이소영(Soyoung Lee) 박사가 진행했다.

이번 학회는 GBA1 캐나다 이니셔티브(GBA1 Canada Initiative)가 주최해 파킨슨병의 주요 유전적 위험인자인 GBA1 유전자변이를 주제로 세계 각국의 130여개 기관에서 연구자, 임상연구자, 산업계, 환자 등 200여명의 전문가가 참석했다.

이번 학회에서는 최신 연구동향, 새로운 치료 접근법, 현재 진행중인 임상진행 건 등이 공유됐고, GBA1 연구분야에서 면역시스템과 미토콘드리아, 지질체학(lipidomics)를 포함한 초기 연구도 강조됐다. 치료 전략으로는 GBA1을 타깃하는 저분자화합물, 혈뇌장벽(BBB) 투과 GCase(glucocerebrosidase), TRPML1 작용제(agonist), AAV 유전자치료제, 다른 리소좀 유전자(lysosomal gene)를 타깃하는 약물개발 등이 발표됐다.... <계속>

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