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캡시다, ‘BBB투과 AAV’ 희귀뇌전증 환자사망 "임상중단"
입력 2025-09-15 08:47 수정 2025-09-15 08:47
바이오스펙테이터 이주연 기자
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‘BBB투과 rAAV’ 이용한 유전자치료제 ‘CAP-002’, 유전성뇌전증 초기임상서 ‘투여 며칠만에’ 첫 투여환자 사망..근본원인 확인시까지 임상 ”자발적 중단”
▲출처=캡시다 홈페이지
캡시다 바이오테라퓨틱스(Capsida Biotherapeutics)는 지난 10일(현지시간) 혈뇌장벽(BBB)을 투과하도록 변형한 재조합 아데노부속바이러스(rAAV) 유전자치료제를 투여받은 희귀뇌전증 소아환자가 사망했다고 밝혔다.
이번 환자사망이 보고된 임상은 SYNRGY 임상1/2a상으로, 그중 1상 단계는 18개월에서 7세 사이의 STXBP1 발달성 및 뇌전증성 뇌병증(STXBP1-DEE) 환자 6명을 대상으로 CAP-002를 정맥투여(IV)한 후 2년간 안전성 등을 확인하는 임상이었다(NCT06983158).
캡시다는 STXBP1 커뮤니티에 보내는 서한(letter)을 통해 환자사망의 근본적인 원인을 확인하는 동안 SYNRGY 임상을 자발적으로 중단한다고 알렸다. 또한 미국 식품의약국(FDA)에 이 사실을 알렸고 규정을 준수하며 전체 보고서를 제공할 예정이다.
STXBP1 환자의 부모 주도(parent-led) 비영리단체인 STXBP1 재단 이사회에 따르면 이번 임상에서 첫번째로 CAP-002를 투여받은 소아환자가 투여 후 며칠만에 사망했다. 캡시다는 지난달 기업발표(corporate presentation)를 통해서 올해 3분기에 첫 환자투여를 시작할 것이라고 발표했었다.... <계속>
