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바이오젠까지, 'AAV' 유전자치료제 "완전히 끝내"

입력 2025-09-30 13:58 수정 2025-09-30 13:58

바이오스펙테이터 김성민 기자

이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
앞서 유전자치료제 R&D 우선순위 낮춘 전략적 결정 이어, '차세대 캡시드' 등 AAV 연구개발 "전면중단"..앞서 버텍스, 화이자, 로슈, 다케다 등 빅파마도 AAV 손 떼 "상업성 의문 가중"..비바이러스 전달기술 대한 수요↑

바이오젠까지, 'AAV' 유전자치료제 "완전히 끝내"

바이오젠(Biogen)이 이제는 AAV(adeno-associated viruse)에 대한 연구개발을 끝낸다. AAV 기반 유전자치료제는 불과 4~5년전만 하더라도, 빅파마의 M&A 딜이 가장 활발했던 영역이다.

바이오젠은 일찍이 지난 2023년부터 대규모 파이프라인 구조조정의 일환으로 유전자치료제에 대한 R&D 우선순위를 낮춰왔기에, 자체만으로는 놀라운 소식은 아니다. 바이오젠은 최근까지 혈뇌장벽(BBB) 투과율을 높인 새로운 AAV 캡시드(capsid)에 대한 발표를 진행하며 연구를 진행해왔다.

그러나 30일 업계에 따르면 이마저도 완전 중단하는 것으로, 회사측의 공식 의견으로 새로운 바이오젠을 구축하기 위한 일환으로 ‘더 나은 결과를 제공할’ 모달리티(modlaity)와 의약품에 자원을 배분하고 있다. 바이오젠은 희귀·유전질환에 대한 포커스도 계속해서 유지한다.

다만 이러한 공식적인 입장은 올해 5월 버텍스파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)이 AAV와 관련된 모든 연구를 종료하고, AAV를 이용하지 않는 유전자치료제 개발은 지속한다는 소식을 전했다. 또한 지금까지 빅파마 화이자, 로슈, 다케다까지 AAV 유전자치료제 분야에서 손을 떼는 흐름과 맞물리면서, 바이러스 기반 유전자치료제의 상업화에 대한 의구심을 더 짙어지게 하고 있다.... <계속>

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