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울트라제닉스, 'AAV' OTC결핍증 3상 중간 "긍정적”
입력 2026-03-16 14:18 수정 2026-03-16 14:18
바이오스펙테이터 이효빈 기자
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암모니아 수치 18% 개선 및 치료부담 감소 효과 확인..내년 상반기 64주차 데이터 발표
울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)이 AAV 유전자치료제 ‘DTX301’로 진행한 오르니틴 트랜스카바미라제(OTC) 결핍증 임상3상에서 암모니아 수치를 18% 개선하는 효능을 확인했다.
특히 이번 임상에서 DTX301 투여군의 일부 환자는 암모니아 제거약물(scavenger medication) 사용량을 줄이고 식이요법 제한을 완화시킨 상태에서도 암모니아 수치가 정상범위로 유지되는 결과가 나타났다. OTC 결핍증의 증상관리는 암모니아 제거약물을 1일3회 이상 복용하고 단백질 섭취를 제한하는 등의 식이요법을 통해 이뤄진다.
울트라제닉스는 지난 12일(현지시간) AAV 유전자치료제 DTX301의 OTC 결핍증 임상3상의 36주차 중간결과에서 1차종결점을 충족했다고 밝혔다.
OTC 결핍증은 암모니아 해독을 담당하는 효소인 OTC의 유전적 결함으로 암모니아가 해독되지 않아 고암모니아혈증(hyperammonemia)이 발생하는 희귀질환이다. DTX301은 AAV8 벡터를 이용해 기능적인 OTC를 생성하는 유전자를 전달해 OTC 결핍증을 치료한다.... <계속>
