바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

리젠엑스바이오(Regenxbio)가 차세대 AAV 기반 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제로 진행한 임상3상에서 경쟁력 있는 효능 데이터를 확인했으나, 간독성 등 안전성 문제가 불거지며 주가가 40% 이상 급락했다.

리젠엑스바이오의 DMD AAV 에셋인 ‘RGX-202’의 이번 임상3상 결과 93%의 환자가 10% 이상의 마이크로디스트로핀 단백질 발현 수준을 보이며 1차종결점을 충족했다. 또한 외부 대조군 데이터와 비교해 운동기능을 개선하는 추세를 나타냈다.

그러나 이번 긍정적인 효능 데이터에도 불구하고, 1명의 환자에서 DMD 유전자치료제의 주요한 안전성 문제인 간 손상(liver damage)이 발생하면서 업계의 우려를 불러일으키게 됐다. 리젠엑스는 시판된 DMD AAV 치료제인 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 ‘엘레비디스(Elevidys)’ 보다 양호한 안전성 프로파일이라고 설명했으나, 투자자들의 불안감을 해소시키지는 못했다.

리젠엑스는 이번 결과를 best-in-class 잠재력이 있는 긍정적인 결과로 해석하고 있으며 내년까지 RGX-202의 미국 가속승인(accelerated approval)을 받은 것을 목표로 허가절차를 추진할 예정이다. 그러나 이번 임상이 대조군 없이 단일투약군으로 진행한 디자인이기 때문에, 단일투약군에 엄격한 기준을 적용해온 미국 식품의약국(FDA)으로 인한 규제 불확실성 우려도 남아있다.... <계속>