바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

큐로셀(Curocell)은 CD19 CAR-T 치료제 ‘림카토(RIMQARTO®, 성분명 안발캅타진오토류셀)’의 재발성 또는 불응성 성인 거대B세포림프종(DLBCL) 2차 치료 적응증 확대를 위한 임상3상 시험계획(IND) 변경승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다고 2일 밝혔다.

림카토는 국산 1호 CAR-T 치료제로, 국내 기업으로는 처음으로 품목허가를 획득해 상업화 출시와 환자 투약을 앞두고 있다.

이번 IND 신청은 림카토의 치료 영역을 기존 3차 이상 말기 단계에서 2차 치료 단계로 확대하는 임상개발로 본격 들어갔다는데 의미가 있다. 큐로셀은 이번 임상3상을 통해 림카토의 치료 시점을 조기로 확장하겠다는 목적이고, 내년 상반기 임상3상을 시작할 예정이다.

거대B세포림프종 중 1차 치료에 불응하거나 조기 재발한 환자는 기존 2차 표준요법인 구제항암화학요법, 자가조혈모세포이식(auto HSCT)에 대한 반응률이 낮고, 고령이나 동반질환으로 이식까지 이어지지 못하는 경우가 많아 대표적인 미충족 의료 영역으로 꼽힌다. 이에 글로벌 의료 현장에서는 해당 환자에게 표준 치료로 CAR-T를 권고하며 조기 치료 도입을 확대하는 추세다. 큐로셀은 이번 적응증 확대로 림카토의 처방 가능 환자군을 넓히고, 제품의 임상적 가치와 시장 경쟁력을 높일 것으로 기대하고 있다.

이번 임상3상은 삼성서울병원을 비롯한 국내 주요 의료기관에서 다기관, 무작위배정 방식으로 진행된다. 거대B세포림프종 환자 총 136명을 목표로 림카토와 기존 표준 치료(standard of care, SoC)군을 1:1로 배정해 직접비교하고, 1차 종결점으로 무사건생존기간(EFS)을 평가할 계획이다.

림카토는 큐로셀이 자체 개발한 차세대 CAR-T 플랫폼 ‘OVIS™’ 기술이 적용됐고, CAR-T 세포의 기능을 억제하는 면역관문분자인 PD-1과 TIGIT의 발현을 동시에 낮추도록 설계돼, 종양미세환경(TME)에서도 항종양 기능을 유지하도록 설계됐다. 큐로셀은 개발부터 생산, 공급까지 수행할 수 있는 상업용 CAR-T 전문 GMP 제조시설을 구축하고 있다.

김건수 큐로셀 대표는 “올해 림카토의 허가를 통해 국산 CAR-T 상업화 시대를 열어가는 데 이어, 이번 임상3상 IND 신청은 림카토를 3차 이상 치료에 머무르지 않고 조기 치료단계로 확대하기 위한 중요한 첫걸음”이라며 “신속한 승인 절차를 거쳐 오는 2027년 상반기 본격적인 임상3상에 돌입할 계획이며, 1차 치료 실패 후 대안이 절실한 환자에게 보다 빠르게 CAR-T 치료 기회를 제공할 수 있도록 적응증 확대를 적극 추진하겠다”고 말했다.

림카토는 올해 상반기 식품의약품안전처로부터 재발성 또는 불응성 성인 거대B세포림프종 3차 치료제로 품목허가를 획득했다. 현재 환자들의 치료 접근성을 높이기 위해 ‘허가-평가 연계제도’를 통한 건강보험 급여 등재 절차를 밟고 있고, 연내 급여적용 및 상업용 투약을 목표로 하고 있다.