바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

▲출처: 바이오스펙테이터 촬영

미토이뮨테라퓨틱스(MitoImmune Therapeutics)가 국내 식약처(MFDS)로부터 조혈모세포이식(HSCT) 환자 대상 구강점막염(oral mucositis) 치료 목적의 신약 후보물질 'MIT-001'에 대한 임상2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 9일 밝혔다.

지난 1월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 두경부암 환자 대상의 구강점막염 치료제 임상 IND 승인받은 이후 2개월만에, 적응증을 다르게 해 임상개발에 속도를 낸다. 미토이뮨은 올해 2분기 안에 환자 대상 첫 투여를 시작할 예정이다.

이번 임상은 조석구 서울성모병원 교수의 책임하에 국내 2개 임상전문기관에서 조혈모세포이식 화학요법 치료 환자 60명이 대상이며, 향후 참여기관을 확대하게 된다. 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 시험을 진행해 구강점막염 치료제의 약효 및 안전성을 평가할 계획이다. 조석구 교수팀은 구강점막염 동물모델에서 MIT-001의 효능을 확인한 결과를 2019년에 네이처에서 발간하는 '뮤코살 이뮤놀로지(Mucosal immunolgy)'에 게재한 바 있다(doi: 10.1038/s41385-019-0132-x).

조혈모세포이식은 악성림프종, 다발성골수종 등의 혈액암 환자의 완치를 목적으로 시행되며, 화학방사선 전처치 요법을 통해 환자의 골수내에 있는 조혈모세포와 잔여 암세포를 제거해야 한다. 이러한 요법은 다양한 부작용을 일으키며, 구강점막염은 가장 심각한 부작용 가운데 하나다. 구강에 심각한 염증과 함께 괴사성 궤양을 동반하는 탓에 환자의 식이 섭취를 방해하고 중증 감염 위험을 높인다. 구강점막염은 현재까지 효과적인 치료제가 없다고 회사측은 설명했다.

미토이뮨에 따르면 MIT-001은 신규 계열의 미토콘드리아 표적 항염증, 항괴사 저분자 항산화물질(Mitochondria -targeted ROS scavenger)이다. 해당 물질은 세포내 대사 및 신호전달의 중심 소기관인 미토콘드리아를 특이적으로 표적하는 작용기전이 주요 차별성이다.

치료 기전을 보면, 화학방사선요법은 구강점막염 발병의 주요 인자인 과량의 미토콘드리아 활성산소를 유도한다. 미토이뮨은 MIT-001이 미토콘드리아 활성산소를 제거해 구강점막염을 효과적으로 억제할 것으로 기대하고 있다.

김순하 미토이뮨 대표는 “이번에 승인받은 국내 임상 2상뿐만 아니라 현재 진행중인 미국 임상 2상을 차질없이 수행하겠다. 여기서 쌓은 역량을 바탕으로 향후 미충족 의료수요가 높고, 고성장이 예상되는 난치성 폐질환, 이식편대숙주병 등 질환에 대해서도 신속한 미국 임상2상을 추진할 계획”이라며 "향후 글로벌 제약사와 기술수출 등의 적극적인 전략적 제휴를 추진하겠다"고 밝혔다.

미토이뮨이 지난 2019년 2월 LG화학으로부터 MIT-001의 특허 전용실시권과 글로벌 생산·판매 권리를 확보한 바 있다.

한편 미토이뮨은 2018년 설립된 회사로 구조기반의 저분자 합성 플랫폼 기술을 강점을 내세운다. 이를 기반으로 미토콘드리아 및 염증질환 치료제로 파이프라인 확대를 추진하고 있으며, 기업부설연구소를 설립해 신약 후보물질을 발굴 중이다.