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디날리, 'eIF2B 작용제' ALS 2/3상 "연장임상도 실패"
입력 2025-03-12 08:37 수정 2025-03-12 08:37
바이오스펙테이터 이주연 기자
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지난 1월 탑라인 실패 이후 연장 코호트서도 'NfL 마커' 개선 실패.."연장평가 임상도 중단"
디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)는 지난5일(현지시간) 미국 증권거래소(SEC) 공시를 통해 eIF2B 작용제 ‘DNL343’가 연장임상 결과에서도 혈청 경쇄필라멘트(neurofilament light chain, NfL) 등 루게릭병(ALS) 증상지표를 충족하지 못했다며, 임상을 중단하기로 결정했다고 밝혔다.
이에 앞서 DNL343의 ALS를 적응증으로 하는 HEALEY ALS 임상2/3상은 지난 1월에 탑라인 데이터가 나온 바 있다. 탑라인 결과에 따르면 DNL343를 평가한 환자군(regimen G)에서 24주차에 1차종결점인 전반적인 ALS 기능지표(ALSFRS-R) 및 생존(sulvival)지표를 위약 대비 개선하지 못했다. 주요 2차종결점인 근력과 호흡 기능에서도 유의미한 차이를 나타내지 못했다.
이에 디날리는 신경퇴행 바이오마커인 NfL 및 기타 바이오마커와 사전 지정한 하위그룹(pre-specified subgroup) 데이터, DNL343를 투여하는 연장 코호트 데이터 등을 포함한 추가분석을 위해 28주간의 연장임상을 더 진행하기로 했으며, 추가분석 결과는 올해말에 나올 예정이었다.
그러나 이번 공시에서 디날리는 28주차까지 추가진행을 완료한 일부 하위그룹에서 NfL이 치료효과를 보이지 않았다고 발표했으며, 이번 결과에 따라 연장임상 평가를 중단하기로 결정했다.... <계속>
