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뉴라클제네틱스, '저용량 AAV' wAMD 1/2상 "첫 공개"
입력 2025-09-15 14:25 수정 2025-09-15 18:31
바이오스펙테이터 김성민 기자
▲크리스토퍼 리먼(Christopher D. Riemann) 미국 신시내티 안과연구소 박사가 발표를 진행하고 있다
뉴라클제네틱스(Neuracle Genetics)가 VEGF 발현 AAV(adeno-associated virus) ‘NG101’의 임상1/2a상 초기 결과를 첫 공개했다. 뉴라클제네틱스에 따르면 경쟁 AAV 유전자치료제 대비 30분의1 수준의 낮은 용량에서 치료 가능성을 확인하고 있다.
뉴라클제네틱스는 습성 노인성황반변성(wet AMD) 환자를 대상으로 진행하고 있는 NG101의 임상1/2a상 저용량군(코호트1) 중간 결과를 망막학회(Retina Society 2025)에서 구두발표했다고 15일 밝혔다.
NG101은 AAV8 벡터(vector)를 기반으로 VEGF 저해제 ‘아일리아(Eylea, aflibercept)’를 전달하는 약물이다. 기존 경쟁사 약물에 적용되는 CAG 프로모터(promoter) 대신 절반정도의 크기를 가진 CAT311 프로모터를 이용했고, 전임상 쥐모델의 안구에서 CAG 대비 더 지속적인 발현을 보였다.
이번 발표를 진행한 크리스토퍼 리먼(Christopher D. Riemann) 미국 신시내티 안과연구소 박사는 “단회 저용량 투여만으로도 기존 VEGF 주사제 치료 횟수를 크게 감소시키고, 시력과 해부학적 지표를 안정적으로 유지할 수 있었다”며 “지금까지 안전성 프로파일이 우수해 향후 중간용량과 고용량 코호트, 장기 추적에서 결과가 기대된다”고 말했다.... <계속>
