바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)가 인비보(in vivo) CRISPR-Cas9 편집약물로 진행중인 임상3상에서 또다시 4등급의 간독성 부작용이 발생하며 임상을 일시 중단했다.

인텔리아는 해당 트랜스티레틴(TRR) 편집약물인 ‘넥시구란 지클루메란(nexiguran ziclumeran, nex-z)’으로 트랜스티레틴 아밀로이드증(amyloidosis) 임상3상을 진행중이다. 그러나 앞서 지난 5월 인텔리아가 넥스지(넥시구란 지클루메란)로 진행중이던 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM) 임상3상에서 1건의 4등급 간 효소(liver transaminase) 상승 부작용이 발생하며 업계의 우려를 불러일으킨 바 있다.

지난 5월에 발생한 환자의 경우 추가적인 약물투여 없이 간 효소가 완화됐고 인텔리아는 임상평가를 계속 진행해왔다. 그러나 이번에 동일한 임상3상에서 또다른 1명의 환자에서 4등급의 간 효소와 빌리루빈 상승 부작용이 발생했으며 이번 환자는 입원과 치료를 동반했다. 지난 5월보다 더 심각한 수준의 간독성 부작용이 발생하면서, 임상 프로토콜에 따라 평가를 자체적으로 중단하게 됐다.

인텔리아는 이번 부작용을 글로벌 규제당국에 보고한 상황이며, 위험완화 전략을 수립한 이후 임상3상을 재개할 계획이라고 설명했다. 넥스지는 상업화에 가까이 다가가고 있는 인텔리아의 핵심적인 2가지 에셋 중 하나로, 후기 임상에서 안전성 이슈가 발생하면서 투자자들의 우려를 불러일으키고 있다. 이번 간독성으로 인한 임상중단 소식이 전해진 이후 인텔리아의 주가는 45% 넘게 급락했다.... <계속>