기사본문
디스크, 'GlyT1 저해제' FDA 우선바우처 "허가거절"
입력 2026-02-20 08:55 수정 2026-02-20 09:47
바이오스펙테이터 이주연 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
작년 10월 ‘CNPV 지정’ 희귀 유전질환 치료제, “CRL 수령”..바이오마커-효능 '연관성 불확실' 판단..3상결과로 올해 4Q 재신청
디스크메디슨(Disc Medicine)의 미국 식품의약국(FDA) 국가우선바우처(CNPV) 프로그램으로 지정된 약물이 FDA로부터 허가를 거절당했다.
FDA는 지난해 10월 디스크의 GlyT1 저해제인 ‘비토퍼틴(bitopertin)’을 CNPV로 지정한 바 있다. 디스크는 비토퍼틴을 희귀 유전질환인 적혈구생성 프로토포르피린증(erythropoietic protoporphyria, EPP) 치료제로 개발하고 있었다.
회사에 따르면 지난해 9월 비토퍼틴의 승인신청서(NDA)를 제출했으며, 지난해 11월 FDA로부터 NDA를 접수받았다. 비토퍼틴은 가속승인(accerelated approval) 심사과정 및 CNPV 프로그램의 일환으로 검토중이었으나, 결국 FDA로부터 거절을 당했다.
디스크는 지난 13일(현지시간) FDA로부터 EPP 치료제 후보물질인 비토퍼틴의 최종보완요구서(CRL)를 수령했다고 밝혔다.... <계속>
