바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

베링거인겔하임(Boehringer Ingelheim)이 임상1/2상 단계에서 진행해온 렌티바이러스벡터(LVV) 기반 낭포성섬유증(cystic fibrosis, CF) 유전자치료제 개발을 중단했다.

낭포성섬유증 유전자치료제는 기존 치료옵션인 버텍스파마슈티컬(vertex pharmaceuticals)의 ‘칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)’와 같은 CFTR 조절제 사용이 불가능한 환자들을 위한 치료대안으로, 모든 낭포성섬유증 환자에게 치료가능성을 제공할 것으로 기대를 모아왔다. 하지만 유전자치료제나 RNA 치료제는 성과를 내지 못하고 난항을 겪고 있다.

앞서 지난해 5월 버텍스와 모더나(Moderna)가 공동개발하던 mRNA 치료제는 내약성 문제로 임상 1/2상을 일시중단했고, 그보다 앞서 프로QR테라퓨틱스(ProQR Therapeutics)의 ASO와 트랜슬레이트바이오(Translate Bio)의 mRNA 치료제는 폐기능 지표인 ppFEV1에서 유의미한 개선을 확인하지 못해 개발을 중단한 바 있다. 개발중단은 아니지만, 악투러스 테라퓨틱스(Arcturus Therapeutics) 또한 지난해 10월에 발표한 mRNA 치료제 임상 2상의 중간데이터에서 1차종결점인 ppFEV1에서 유의미한 개선을 확인하지 못했다.

이번 개발중단 소식은 베링거가 지난 11일(현지시간) 미국 임상정보사이트(clinicaltrials.gov)에 낭포성섬유증(CF)에 대한 렌티바이러스벡터(LVV) 기반 흡입형 유전자치료제 'BI 3720931'의 정보를 업데이트하면서 알려졌다. 또한 해당 에셋은 베링거 파이프라인 목록에서 지워진 상황이다.... <계속>