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아이오니스, 'ASO' 다운증후군 AD 1상 “개발중단”
입력 2026-02-23 14:45 수정 2026-02-23 14:45
바이오스펙테이터 이주연 기자
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APP 타깃 ASO, 다운증후군환자 대상 AD 초기임상 중단∙파이프라인 제외..”안전성 문제는 아냐”
아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)은 다운증후군 환자 중 알츠하이머병(AD) 발병 위험이 있는 성인을 대상으로 평가하던 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 초기임상을 중단했다.
다운증후군은 21번 염색체가 하나 더 있는 유전질환이다. 21번 염색체의 아밀로이드 전구 단백질(APP)을 생성하는 유전자로부터 APP가 과발현해, 알츠하이머병의 주요 특징 중 한가지인 베타 아밀로이드 플라크가 뇌에 축적하게 된다.
미국 다운증후군협회(NDSS)에 따르면 다운증후군 환자는 알츠하이머병 발병 위험이 90%에 달하며, 평균적으로 일반인보다 몇십년 빠른 약 54세에 진단을 받는다. 현재 다운증후군 성인의 사망원인 70~80%가 알츠하이머병으로 알려져있다.
아이오니스는 지난 20일(현지시간) 뇌 아밀로이드 양성 소견을 보이는 다운증후군 성인 환자를 대상으로 진행하던 ASO ‘ION269’의 임상1상을 중단한다고 밝혔다. 해당 소식은 임상정보사이트(ClinicalTrials.gov) 업데이트로 공개됐다.... <계속>
