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바이오젠, 스핀라자 후속 '연1회 ASO' 1b상 “성공적”
입력 2026-03-13 14:01 수정 2026-03-13 14:01
바이오스펙테이터 이주연 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
투여간격↑ 연1회 ASO ‘살라너센’, SMA 유전자치료제 투여환자 대상 초기임상서 “NfL 75% 완화”..올해 3상 3건 시작
바이오젠(Biogen)은 첫 척수성근위축증(SMA) 치료제로 승인받은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) ‘스핀라자(Spinraza)’의 뒤를 이을 차세대 ASO ’살라너센(salanersen, BIIB115, ION306)’의 성공적인 초기임상 결과를 알렸다.
바이오젠은 이번 임상결과와 함께 살라너센으로 진행할 3가지의 임상3상 디자인을 공개했다.
살라너센은 SMN2 pre-mRNA 스플라이싱을 통해 SMN 단백질 생성을 촉진하도록 설계된, 스핀라자와 같은 기전의 약물이다. 회사에 따르면 변형된 백본 화학구조(backbone chemistry)를 가져 높은 약물활성(potency)를 가지며, 기존 SMA 치료제인 스핀라자가 4개월1회씩 유지치료를 받아야 하는 것에 비해 연1회투여로 투여간격을 늘렸다.
참고로 살라너센은 바이오젠이 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)로부터 지난 2021년 계약금 6000만달러 규모로 사들인 에셋이다. 바이오젠은 앞서 스핀라자에 대해서도 아이오니스에 계약금 2900만달러, 총 3억달러 규모로 옵션을 행사한 바 있다.... <계속>
