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노보노, 11억弗 베팅 ‘PKR 활성제’ SCD 3상 “긍정적”

입력 2026-04-22 09:01 수정 2026-04-22 09:01

바이오스펙테이터 신창민 기자

이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
2022년 포마 11억弗 인수로 확보 ‘에타보피바트’, SoC 단독比 혈관폐쇄 합병증(VOC) 27%, 헤모글로빈 반응률 41.2% 개선..경쟁 PKR 활성제比 ‘경쟁력’, 노보노, “하반기 허가신청”, 新경구약 ‘잠재력’

노보노, 11억弗 베팅 ‘PKR 활성제’ SCD 3상 “긍정적”

노보노디스크(Novo Nordisk)가 11억달러를 투입해 확보한 경구용 PKR 활성제(activator)의 긍정적인 겸상적혈구병(SCD) 임상3상 결과를 내놨다.

노보노디스크는 지난 2022년 포마테라퓨틱스(Forma Therapeutics)를 11억달러에 인수하며 PKR 활성제인 ‘에타보피바트(etavopivat)’를 확보했다. 노보노디스크는 미충족 수요가 있는 경구용 SCD 치료제를 개발하기 위해 꾸준히 투자해오고 있는 빅파마이다. 에타보피바트는 회사의 리드 SCD 파이프라인이며, 이번 결과에 기반해 제품 출시에 한단계 더 가까워지게 됐다.

노보노디스크가 지난 20일(현지시간) 발표한 에타보피바트로 진행한 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 임상3상 결과, 에타보피바트는 SCD의 주요 합병증인 혈관폐쇄위기(VOC) 발생률을 표준치료제(SoC) 단독투여 대조군과 비교해 27% 줄였다. 이어 또다른 공동 1차종결점(co-primary endpoint)인 헤모글로빈 반응률도 대조군 대비 41.2% 개선하며 우월성(superior)을 확인했다.

비록 VOC를 27% 줄인 데이터의 경우 앞선 임상2상에서 확인한 45.7~46.2% 개선 결과보다 떨어져 기대에 미치지는 못했으나, 헤모글로빈 반응률은 임상2상 보다 더 높게 나타났다. 특히 경쟁사인 아지오스 파마슈티컬(Agios Pharmaceuticals)의 PKR 활성제인 ‘미타피바트(mitapivat)’의 임상3상 결과보다 더 경쟁력 있는 데이터로 평가되고 있다.... <계속>

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