바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

론자(Lonza)는 지난 12일(현지시간) AAV 벡터 제조를 위한 세포주 플랫폼인 ‘Xcite® AAV PCL’ 기술을 출시했다고 밝혔다.

론자의 Xcite® AAV PCL(stable producer cell line)은 헬퍼(helper) 플라스미드 트랜스펙션 등이 필요한 기존의 제조기술(transient transfection-based AAV manufacturing)과 달리, 헬퍼 플라스미드 없이 AAV를 만들어낼 수 있는 세포주 기술이다.

HEK293 세포주의 유전체 자체에 AAV 복제/캡시드(Rep/Cap), 헬퍼, 트랜스진(transgene) 등 3가지 유전자를 모두 집어넣어(integration), 원하는 AAV를 지속적으로 생산하도록 디자인한 플랫폼이다.

론자는 이 플랫폼을 기존의 트랜스펙션 기반 제조기술과 비교한 초기테스트(beta testing) 결과, 생산성이 가장 뛰어난 세포주의 경우 AAV 역가(titer)에서 기존 기술 대비 10~15배의 차이를 확인했다.

Xcite® AAV PCL을 이용하면 GMP 플라스미드, 대규모의 트랜스펙션 등이 필요하지 않기 때문에 AAV 제조비용을 낮출 수 있다는 게 론자의 설명이다. 또한 안정적인 생산이 가능해 제조 확장성(scalability)을 갖출 수 있다고 부연했다.

이 기술을 이용하면 항암제, 퇴행성신경질환 등 높은 투여량이 필요한 질병과 많은 환자가 있는 분야로 AAV 유전자치료제의 적응증 개발을 발전시킬 수 있을 것으로 론자는 기대했다.

센틸 라마스와미(Senthil Ramaswamy) 론자 R&D 부사장(VP)은 “Xcite® AAV PCL 플랫폼은 론자가 AAV 제조 분야에서 수년간의 혁신과 실무경험을 집약시킨 결과”라며 “우리는 미래의 상업적 수요에 대비해, 유전자치료제 개발사들이 제조 병목현상을 극복할 수 있도록 우리의 이 전문성을 견고한(robust) 플랫폼과 접목시켰다”고 말했다.

그는 “이 기술은 원자재 효율성(raw material efficiencies), 확장가능한 제조방식, 생산성 향상을 통해 공정을 쉽게 확장하고 매출원가(COGS)를 80% 절감할 수 있는 잠재력을 가진다”고 부연했다.