기사본문
유니큐어, '뇌전증 miRNA' mTLE 초기임상 “긍정적”
입력 2026-06-22 13:31 수정 2026-06-22 13:34
바이오스펙테이터 이주연 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
AAV9 miRNA ‘AMT-260’, mTLE 저용량 3명서 "발작횟수 79~100% 감소"..고용량 올해 중반 모집완료·내년 상반기 임상결과 업데이트 예정
유니큐어(uniQure)는 뇌전증 유전자치료제 ‘AMT-260’의 긍정적인 임상1/2a상 초기결과를 공개했다.
AMT-260 저용량 코호트 중 3명에서 발작 횟수가 79~100% 감소한 결과였다. 유니큐어는 AMT-260 고용량 코호트 환자모집을 진행중이다.
AMT-260은 내측측두엽뇌전증(mesial temporal lobe epilepsy, mTLE)을 적응증으로 비정상적으로 발현되는 GRIK2 유전자와 GluK2 유전자를 타깃하는 2가지 miRNA를 AAV9 벡터로 전달하는 유전자치료제다. GluK2는 카이네이트-글루타메이트(kainate glutamate) 수용체의 서브유닛(subunit)으로 mTLE에서 발작을 유발하는 것으로 알려져 있다. 앞서 유니큐어는 지난 2021년 콜리브 테라퓨틱스(Corlieve Therapeutics)를 총 2억630만유로(약 2억4500만달러) 규모로 인수하며 전임상 단계의 AMT-260을 확보한 바 있다.
mTLE는 국소뇌전증 중 가장 흔한 형태인 측두엽뇌전증(TLE)의 80%를 차지하는 질병이다. 특히 대부분의 mTLE 환자들은 항경련제에 반응하지 않는 난치성으로 치료 선택지가 매우 제한적이다.... <계속>
