바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 선두주자인 아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceutical)의 첫 자체 상업화 치료제 ‘트린골자(Tryngolza, olezarsen)’가 기존 허가받은 적응증보다 1000배의 대상 환자가 있는 적응증으로 미국에서 승인을 확대했다.

이로써 아이오니스는 지난 1989년 설립 이래 유의미한 자체 출시약물에 대한 매출을 올릴 가능성을 나타냈다. 아이오니스는 이전까지는 개발한 주요 ASO 치료제에 대해 외부 제약사와의 파트너십을 맺고 출시해왔다.

앞서 아이오니스는 지난 2024년 12월 apoC-III 타깃 ASO인 트린골자를 가족성 킬로미크론혈증 증후군(familial chylomicronemia syndrome, FCS) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 바 있다. 해당 적응증은 희귀 고중성지방혈증으로, 미국 내에 약 3000명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 이번에 트린골자가 승인받은 적응증은 중증 고중성지방혈증(severe hypertriglyceridemia, sHTG)으로, 미국 내 300만명이 넘는 환자가 있다.

아이오니스는 내달 sHTG 치료제로서 트린골자를 미국에 출시할 예정이다.... <계속>