기사본문
카프리코, DMD ‘세포치료제’ FDA “자문위 9:3 반대”
입력 2026-08-03 14:34 수정 2026-08-03 14:34
바이오스펙테이터 이주연 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
'데라미오셀', DMD 3상서 1차·2차종결점 충족여부 "회사측과 FDA, 상반된 분석"..FDA "1차·2차 모두 통계적 유의성 없어"..자문위, 실질적 효능근거 여부 "9:3 반대"
카프리코 테라퓨틱스(Capricor Therapeutics)가 한차례 승인거절을 받았다가 다시 제출한 뒤센근이영양증(DMD) 세포치료제 ‘데라미오셀(deramiocel)’의 신약승인신청서(BLA)에 대해 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가 9대3으로 반대우위의 의견을 냈다.
앞서 FDA는 지난해 7월 데라미오셀에 대한 보완요구서한(CRL)을 발행하며 승인근거로 제출했던 임상2상 데이터가 ‘실질적 효능 증거에 대한 법적요건(statutory requirement for substantial evidence of effectiveness)’을 충족하지 못했다며 승인을 거절한 바 있다.
이후 카프리코는 추가로 진행한 HOPE-3 허가(pivotal) 임상3상에서 데라미오셀이 1차종결점 및 2차종결점을 모두 충족했다고 지난해 12월 발표했으며, 지난 3월 FDA는 카프리코가 제출한 BLA를 접수받아 심사를 진행했다. 하지만 FDA가 평가한 기준에 따르면 데라미오셀의 해당 임상3상에서 사전에 지정된 1차종결점 및 2차종결점이 통계적 유의성을 나타내지 못했다고 판단했다.
카프리코는 지난달 30일(현지시간) 데라미오셀이 FDA 세포 및 조직, 유전자치료제 자문위원회(CTGTAC) 회의결과 9대3으로 반대의견을 받았다고 밝혔다.... <계속>
