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바이오마린, 3상 실패 'ENPP1 ERT' 개발 "전면중단"
입력 2026-08-10 16:11 수정 2026-08-10 16:13
바이오스펙테이터 이효빈 기자
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ENPP1 결핍증 3상 실패後 “모든 적응증 개발중단”..후속에셋 개발 압박 가중, 실적 전망치 하단 “소폭 상향조정”
바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 희귀 유전질환 ENPP1 결핍증의 효소대체요법(ERT) 후보물질 ‘BMN 401’의 개발을 중단한다.
이번 결정은 바이오마린이 지난 5월 BMN 401의 ENPP1 결핍증 임상3상에 실패한 이후 내린 결정이다. BMN 401은 해당 임상에서 혈중 피로인산염(PPi) 수치를 유의미하게 증가시켰지만 공동 1차종결점인 골격질환 지표 RGI-C에서 개선에 실패했으며, 2차종결점 전반에서도 긍정적인 결과를 나타내지 못했다. 당시 회사측은 적절한 다음 절차를 결정하기 위해 데이터를 평가중이라고 언급했지만 결국 개발을 중단하게 됐다.
바이오마린은 지난 6일(현지시간) 2분기 실적발표에서 이같은 파이프라인 제외 소식을 밝혔다.
바이오마린은 3상에 실패한 ENPP1 결핍증 뿐만아니라 BMN 401의 다른 적응증인 ABCC6 결핍증, 저항성칼슘형성증(calciphylaxis) 등 모든 적응증에서 개발을 중단한다.... <계속>
