바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

영진약품(Yungjin Pharm)은 스웨덴 앱리바(Abliva AB)에 기술이전한 원발성 미토콘드리아 이상질환(PMD) 치료제 후보물질 ‘KL1333’이 임상2상에서 1차 환자모집을 완료했다고 27일 밝혔다.

앱리바에 따르면 임상2상에서 1차 대상자(Wave 1) 등록 목표인 환자 40명을 모두 등록했다. 해당 FALCON 임상2상은 총 2차례(Wave 1, Wave 2)에 걸쳐 120~180명의 환자를 모집할 계획이다.

앱리바는 1차 대상자인 40명을 대상으로 내년 중반에 임상의 중간분석(interim analysis)을 수행하며, 해당 결과에 기반해 무용성(futility) 평가와 2차로 모집할 환자(Wave 2) 수를 결정할 예정이다. 앱리바는 임상2상에서 성인 미토콘드리아 질환 환자를 대상으로 피로와 근육병증 등 KL1333의 효능을 평가하며, 중간분석에는 1차 목표 대상자의 6개월간 투여 데이터가 포함된다.

KL1333은 영진약품이 지난 2017년 앱리바에 기술이전한 미토콘드리아 이상질환 치료 후보물질로 2017년과 2018년에 유럽 의약품청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받았다. 지난 9월에는 미국 FDA로부터 패스트트랙(Fast Track)을 지정 받아 임상에 속도를 높이고 있다.

KL1333의 한국과 일본의 판권은 영진약품이 보유하고 있으며, KL1333의 임상과 상업화에 성공할 경우 수백억원 규모의 마일스톤을 수령하게 된다고 회사측은 설명했다.

이기수 영진약품 대표는 “KL1333 임상이 원활히 수행될 수 있도록 앱리바와 긴밀한 협업 관계를 유지하고 있다”고 말했다.