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美브릿지, '경구 리비톨' LGMD 3상 "목표치↑ 효과"
입력 2025-10-31 12:44 수정 2025-10-31 12:44
바이오스펙테이터 이주연 기자
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‘단백질 당화 회복’ 리비톨 'BBT-418', 지대근이영양증(LGMD) 2I/R9 3상서 바이오마커 “상승목표치 초과” 개선..내년 상반기 NDA 제출 계획
미국 브릿지바이오파마(BridgeBio Pharma)는 자사 저분자화합물 에셋이 지대근이영양증 2I/R9형(LGMD2I/R9)의 첫 치료제가 될 수 있을 것으로 기대하며, 기존 세웠던 목표치보다 높은 효과를 나타낸 임상3상 결과를 공개했다.
LGMD2I/R9는 FKRP 유전자 변이로 인해 근육세포를 안정화하는 단백질 α-DG(α-dystroglycan)의 당화(glycosylation)를 저해시켜서 증상이 발생하는 유전성 근육질환이다. 브릿지바이오의 ‘BBT-418’은 경구 리비톨(ribitol)로, 이를 투여하면 이 당화 α-DG의 양을 증가시켜 개선시키는 컨셉이다.
브릿지바이오는 지난 7월 진행한 투자자 웨비나에서 기준목표(base case target)로 BBT-418 투여전 대비 당화 α-DG 5% 증가, 상승목표(upside case target)로는 당화 α-DG가 1.5배가 되는 것을 설정했었다.
브릿지바이오는 지난 27일(현지시간) BBT-418이 LGMD2I/R9 임상3상 중간결과에서 1차종결점과 2차종결점을 모두 충족했다고 밝혔다.... <계속>
