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FDA, 개인맞춤형 유전자편집 '승인 가속화' 경로 제시
입력 2025-11-18 10:42 수정 2025-11-18 10:42
바이오스펙테이터 이주연 기자
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개인맞춤형 유전자편집의 '동정적 사용→허가' 및 플랫폼 데이터 인정 "합리적인 메커니즘 경로" 제시
미국 식품의약국(FDA)은 개인맞춤형 유전자편집 치료제를 승인받을 수 있는 새로운 경로를 제시했다.
마틴 마카리(Martin A. Makary) FDA 국장과 비나이 프라사드(Vinay Prasad) FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 소장은 개인맞춤형 유전자편집 치료제의 특성을 고려해 개별약물을 승인하는 기존방식에서 동일한 기술을 기반으로 하는 치료 플랫폼을 승인하는 것으로 전환하려고 한다.
마카리 국장과 프라사드 소장은 지난 12일(현지시간) 새로운 희귀질환 및 개인맞춤형 치료제 허가 경로를 만든다고 밝혔다. 이같은 내용은 국제학술지 NEJM(The New England Journal of Medicine)의 사운딩 보드(sounding board)에 게재됐다.
‘합리적인 메커니즘 경로(plausible mechanism pathway)’라고 부르는 이 새로운 방침은 특정 질환(condition)에 대해서는 무작위 임상을 하는 것이 아닌 적은 환자규모(small sample sizes)로 적절하게 설계된 임상에 따라 평가받을 수 있다.... <계속>
