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FDA, ‘개인맞춤’ 유전자편집 가이드라인 “초안 내용은?”
입력 2026-02-27 10:30 수정 2026-02-27 10:32
바이오스펙테이터 신창민 기자
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작년 5월 초희귀 영아환자 ‘맞춤편집’ 첫 성공후 9개월만에 “규제초안 공개”, 발병원인 명확 질병에 제한, 원인타깃 ‘유전자편집·RNA약물’ 중점, 모달리티 확장 가능성도..개인/소수환자 FIH 임상 바이오마커로도 “허가 가능”, 초희귀질환 속도·비용절감 “개발촉진 기대”
미국 식품의약국(FDA)이 개인맞춤형(individualized) 유전자편집 약물의 개발 촉진을 위한 공식적인 가이드라인 초안을 발표했다. 지난해 11월 개인맞춤형 편집약물의 규제절차를 처음으로 제시한 이후 임상 디자인, 효능지표 등을 더 구체화시킨 규제 프레임을 공개하게 됐다.
FDA는 지난해 5월 초희귀(ultra-rare) 질환을 앓고 태어난 1명의 영아 환자에게 맞춤형 염기편집 치료가 성공적으로 이뤄진 이후, 개인맞춤형 치료제 개발을 강력히 지지해왔다. 이후 1년도 채 되지 않아 규제 가이드라인을 구축하며 분야를 진전시키고 있다.
FDA는 지난 23일(현지시간) 공개한 이번 가이드라인 초안에서, 유전자편집과 ASO 등 RNA 의약품에 초점을 맞춰 치료제 개발 절차에 대해 설명했다. 다만 이 2가지 약물 이외에도 질병의 근본적인 원인을 타깃할 수 있다면 다른 모달리티로도 이번 규제방식을 적용할 가능성이 있다고 덧붙였다.
FDA는 이번 가이드라인의 적응증을 질병의 특성이 잘 알려져 있고, 분자 및 세포수준의 이상(abnormality)을 확인할 수 있는 환자군으로만 제한했다. 개발 치료제도 질병의 근본적인 원인이나 밀접한 병증경로(proximal pathogenic pathway)을 타깃해 명확한 작용기전을 가져야 한다고 권고했다.... <계속>
