바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

디날리 테라퓨틱스(Denali Therapeutics)가 고군분투 끝에, 설립 이후 첫 치료제로 헌터증후군(hunter syndrome)에서 혈뇌장벽(blood-brain barrier, BBB) 투과 효소대체요법 ‘아블라야(Avlayah, tividenofusp alfa)’의 미국 가속승인을 받아냈다.

디날리는 2013년 설립된 중추신경계(CNS) 신약개발 바이오텍으로, 2015년 출범 당시 2억1700만달러를 펀딩하며 화려하게 등장했다. 그러나 계속된 후기 임상 실패로 BBB 바이오의약품 개발로 초점을 맞추면서, 저분자화합물 부문을 분사시켰다.

이같은 소식은 최근 미국 식품의약국(FDA)이 잇따라 희귀질환 후보물질에 높은 잣대로 시판허가를 거절하면서, 거센 비판과 정치적 압박을 받는 상황 속에서 나왔다. 업계는 디날리의 아블라야가 상대적으로 허가 가능성이 높다고 평가했었지만, FDA의 입장 변화라는 불확실성이 맴돌고 있는 가운데 완전히 자유롭진 못했다.

FDA는 25일(현지시간) 헌터증후군 신경학적 증상 치료제로 가속승인(accelerated approval)한다고 밝히며, 이를 의식하듯 마티 마커리(Marty Makary) FDA 국장은 “FDA는 규제적 유연성(regulatory flexibility)을 발휘하는 것과 효능에 대한 실질적인 증거(substantial evidence)를 기반의 약물승인이라는 2가지 법적 의무를 할 수 있다”며 “계속해서 희귀질환 치료를 가속화할 것”이라고 말했다.... <계속>