바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 계약금 8억2500만달러를 베팅한 RNAi 파트너십의 리드 에셋에서, 인상적인 잠재력을 나타낸 초기 임상결과를 내놨다.

이번 결과는 지난 2024년 애로우헤드 파마슈티컬(Arrowhead Pharmaceuticals)로부터 사들인 2가지의 근육 타깃 siRNA로 진행한 희귀 근육질환 임상1/2상 데이터이다. 사렙타는 이번 결과, 근육 노출량과 타깃 mRNA의 발현저하 정도에서 항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC) 등 주요 경쟁약물과 간접비교해 ‘유례없는 잠재력’을 확인했다고 강조했다.

사렙타는 지난 2024년 애로우헤드와 계약금 8억2500만달러를 포함해 총 108억2500만달러로, 사렙타 사상 최대규모의 딜을 체결하며 총 13개의 siRNA 프로그램 권리를 확보했다. 사렙타가 기존의 엑손스키핑에서 RNAi로 치료제 개발 전략을 대대적으로 교체한 행보였다.

특히 이후 사렙타의 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’가 안전성 문제로 인해 라벨이 제한되고, 엑손스키핑 약물의 확증임상에 실패하는 등, 핵심 제품의 전망이 불확실해지면서 RNAi 프로젝트의 중요성이 더욱 가중되고 있는 상황이었다.... <계속>