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'플래그십' 세리프, 5000만弗 출범.."변형DNA 치료제"
입력 2026-04-27 08:58 수정 2026-04-27 08:58
바이오스펙테이터 이효빈 기자
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‘변형 DNA+mRNA+LNP’ 형태..간질환·면역질환 초점, 구체적인 타깃·적응증 비공개..다가오는 학회서 영장류(NHP) 전임상 발표
(출처=세리프 홈페이지)
플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)이 지난 2021년 설립한 세리프 바이오메디슨(Serif Biomedicines)이 5년동안의 변형 DNA(Modified DNA) 플랫폼을 개발한 끝에 스텔스모드를 해제하고 공식 출범을 알렸다.
세리프의 변형 DNA 치료제는 DNA를 세포의 핵내로 이동시켜 타깃세포의 유전체에 통합(integration)되지않은 상태로 지속적인 유전자의 발현을 유도하는 컨셉이다. 세포의 염색체와는 별개의 DNA 분자로 존재해 지속적인 치료단백질의 생성한다는 것이다.
세리프는 이같은 접근법이 반감기가 짧고 특이적 발현조절이 어려운 mRNA 치료제 및 제조과정이 느리고 재투여가 어려운 유전자치료제의 한계를 극복할 수 있다고 설명했으며, 특히 제이콥 루벤스(Jacob Rubens) 세리프 공동창립자 겸 CEO는 면역원성이 높고 세포핵까지 전달이 어려운 DNA의 문제를 변형 DNA, mRNA 보조인자(cofactor), 지질나노입자(LNP)를 활용해 해결할 수 있다고 강조했다.
회사는 다가오는 학회에서 영장류(NHP) 모델에 변형 DNA 치료제를 정맥투여(IV)해 효능과 안전성을 평가한 전임상 데이터를 발표할 예정이다.... <계속>
