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'판매중단' GSK 빈혈약 "임상없이" 초희귀 "美 시판허가"
입력 2026-03-16 06:52 수정 2026-03-16 06:52
바이오스펙테이터 이주연 기자
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1952년 승인후 판매하다 중단된 '류코보린', FDA “과거데이터 기반”으로 초희귀유전질환 ‘CFD-FOLR1’ 치료제 승인..작년 검토시작 시 ‘자폐증 효과’ 피력 무색하게 “제한적 승인”
미국 식품의약국(FDA)은 지난 10일(현지시간) 판매가 중단됐던 GSK의 ‘류코보린(leucovorin, Wellcovorin)’을 FOLR1(folate receptor 1 gene) 변이가 있는 뇌 엽산 결핍증(cerebral folate deficiency, CFD) 성인 및 청소년 환자의 치료제로 승인했다고 밝혔다.
CFD-FOLR1은 100만명 중 1명 이하로 발생하는 질환으로 FOLR1변이로 인해 엽산이 혈뇌장벽(BBB)을 통과하지 못한다. CFD-FOLR1 환자는 발작, 운동기능이상, 발달지연, 심각한 신경학적 합병증 등의 증상을 나타낸다.
류코보린은 폴린산(folinic acid)이라고도 하며, 엽산수송시스템을 우회해 뇌에 엽산 활성형을 직접 전달하는 기전이다. 류코보린은 70여년 전인 지난 1952년 처음으로 승인받은 약물로 당시 항암제 투여로 인한 부작용 완화 용도로 허가받았었다. 류코보린은 또한 특정 종류의 빈혈에 대한 예방제 및 치료제로도 시판됐다. GSK는 지난 1997년 류코보린의 판매를 중단했다.
FDA는 이번 류코보린의 적응증 추가가 임상데이터 기반이 아니라, 과거 발표됐던 환자정보 및 기전 데이터 등을 포함한 출판 문헌을 체계적으로 검토한 결과를 바탕으로 이뤄진 것이라고 강조했다.... <계속>
